A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.

Die Therapie verwendet einen kleinen, harmlosen Virus, um genetisches Material zu liefern, das die Auswirkungen von Retinitis pigmentosa blockiert und umkehrt.eine Gruppe von Erbkrankheiten, die lichtempfindliche Zellen in der Netzhaut abtötenDie Gene liefern, bekannt als ein adeno-assoziierter Virus, oder AAV, Vektor ist einzigartig für seine Sicht-sparende doppelten Schlag:Es schaltet das mutante Rhodopsin-Gen, das die Netzhautdegeneration verursacht, zum Schweigen und liefert gleichzeitig eine normaleDie AAV-Therapie rettete Photorezeptorzellen und verhinderte den Sehverlust bei den Hunden in der Studie.Verfahrensordnung der Nationalen Akademie der Wissenschaften